Le prix des médicaments : des spécificités nationales dans un marché global

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Experte Associée - Santé

En 2017, le marché mondial du médicament a dépassé le seuil des 1 000 milliards de dollars de chiffre d’affaires (environ 826 milliards d’euros). Le marché américain reste le plus important, avec 45 % du marché mondial, loin devant les principaux pays européens (Allemagne, France, Italie, Royaume-Uni et Espagne) qui réalisent 16,5 % de parts de marché. Ce chiffre d’affaires dépend en partie du prix des médicaments, dont les mécanismes de fixation peuvent être plus ou moins régulés selon les pays. Alors que la France est un pays où le prix du médicament est strictement encadré, ce n’est pas le cas aux Etats-Unis, où la négociation des prix est libre. Voici un petit tour d’horizon pour saisir les principaux enjeux du dernier rapport de l’Institut Montaigne sur les médicaments innovants.

Un prix unique sur tout le territoire : l’exemple français

La France est l’un des principaux marchés pharmaceutiques mondiaux : en 2017, elle occupait la cinquième place, avec près de 54 milliards d’euros de chiffre d’affaires et le médicament était le quatrième plus gros contributeur à la balance commerciale française. Dans l’hexagone, l’économie du médicament est régulée par l’Etat, des prix uniques étant appliqués sur tout le territoire.

Après avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM), une entreprise pharmaceutique peut fixer librement le prix d’un médicament. Mais pour qu’il soit remboursable par la Sécurité sociale, elle doit déposer une demande à la Haute Autorité de Santé (HAS). L’avis rendu par la Commission de la Transparence de la HAS est ensuite transmis au Comité économique des produits de santé (CEPS) et à l’Union nationale des caisses d’assurance maladie (UNCAM). La décision finale de remboursement relève de la compétence des ministres chargés de la Santé et de la Sécurité sociale.

Le prix est fixé par le Comité économique des produits de santé (CEPS), en général après négociation avec l’entreprise exploitant le médicament.

Après étude du dossier déposé par l’entreprise pharmaceutique et des données scientifiques disponibles, la Commission de la Transparence, qui dépend de la HAS, rédige un avis scientifique dans lequel elle évalue le service médical rendu (SMR) et l’amélioration du service médical rendu (ASMR) par le médicament. Le prix est fixé par le Comité économique des produits de santé (CEPS), en général après négociation avec l’entreprise exploitant le médicament (à défaut, par décision du comité), sur la base notamment de l’ASMR, du prix des médicaments à même visée thérapeutique, des volumes de vente envisagés, de la population cible et des prix pratiqués à l’étranger.

La France a mis en place un dispositif dérogatoire, appelé l’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU). Exceptionnellement, certains médicaments peuvent faire l’objet d’une ATU (de cohortes ou nominative) : ils sont alors disponibles en établissements de santé avant leur autorisation de mise sur le marché (AMM) et pour une durée limitée. Ils sont destinés à traiter des maladies graves ou rares, en l’absence d’autre traitement approprié, lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut être différée. Les médicaments bénéficiant d’une ATU sont pris en charge à 100% par l’Assurance maladie. Ils sont fournis à l’établissement de santé par le laboratoire titulaire des droits d’exploitation, à titre gracieux ou moyennant une indemnité dont le montant est librement fixé par le laboratoire.

A l’hôpital, certains médicaments sont financés "en sus"(en plus), c’est-à-dire que l’établissement de santé reçoit, en plus du forfait versé par la Sécurité sociale, l’intégralité du coût des médicaments lorsque ceux-ci sont considérés innovants et coûteux. La liste des médicaments bénéficiant de ce financement dérogatoire s’appelle la "liste en sus", car il s’agit de traitements financés "en sus" des tarifs des séjours hospitaliers.

Le prix non régulé : l’exemple américain

Dans un pays où la prise en charge des dépenses de santé repose majoritairement sur l’assurance privée, la négociation des prix est "libre" et ne suit pas une politique conventionnelle. Les prix résultent en réalité d’un processus très fragmenté, négocié entre l’industriel et chaque assurance (publique ou privée), le plus souvent par l’intermédiaire d’organismes spécialisés appelés les Pharmacy Benefit Managers.

Il n’existe donc pas un mais des prix américains, et deux patients ayant des assurances santé différentes pourront avoir des restes à charge très différents, c’est-à-dire que le montant qui sera à leur charge en pharmacie pour un même médicament prescrit pourra varier. Par ailleurs, c’est sur le marché américain que l’innovation pharmaceutique est généralement commercialisée en premier, et que l’industriel commence à rentabiliser son produit. En effet, sur les dix entreprises pharmaceutiques les plus importantes dans le monde en termes de revenus, plus de la moitié sont américaines.

Les prix résultent en réalité d’un processus très fragmenté, négocié entre l’industriel et chaque assurance (publique ou privée).

Ces différences de prix suscitent depuis longtemps un débat dans la société américaine, et le prix du médicament est l’une des thématiques incontournables à chaque élection présidentielle. Dans une perspective protectionniste, Donald Trump a récemment remis ce sujet à l’agenda, reprenant l’argument selon lequel les États-Unis paient pour le reste du monde. Selon lui, le fait que les américains paient cher leurs médicaments offre aux firmes pharmaceutiques la latitude de négocier des prix plus bas dans d’autres pays (en Europe notamment) tout en préservant leur rentabilité. Autrement dit, sans les États-Unis, les autres pays devraient payer leurs médicaments plus cher pour accéder aux innovations thérapeutiques.

La commercialisation instantanée : l’exemple allemand

Le système de santé allemand repose à la fois sur l’assurance maladie publique et privée. Les salariés du secteur privé en-deçà d’un certain revenu sont tenus de s’affilier à l’une des caisses d’assurance maladie légale publique, tandis que les plus hauts revenus peuvent choisir d’être affiliés à une assurance privée. Environ 90 % de la population est couverte par des caisses d’assurance maladie publiques, et 10 % par des assureurs privés ou des régimes spéciaux.

Le panier des médicaments remboursables est fixé par de grands principes dans la loi et par le Comité fédéral joint, le Gemensamer Bundesausschuss (qui représente les professionnels, les établissements et les caisses d’assurance maladie) en négatif, c’est-à-dire à travers une liste de médicaments non-remboursables (éventuellement modulée par catégorie de patients). Par défaut, les médicaments sont sinon remboursables.

Environ 90 % de la population est couverte par des caisses d’assurance maladie publiques, et 10 % par des assureurs privés ou des régimes spéciaux.

Le système allemand autorise une prise en charge immédiate, dès l’autorisation de mise sur le marché. Ce dispositif permet un accès rapide aux médicaments innovants pour les patients. Le prix est libre pendant une durée d’un an, au cours de laquelle le produit est intégralement remboursé par les assurances maladie et la régulation s’effectue ultérieurement. Traditionnellement, le prix est régulé de façon indirecte, à travers le niveau de remboursement maximal de l’assurance maladie

En 2010, une loi a modifié les modalités de fixation du prix, afin de mieux réguler les dépenses et relier le prix des médicaments à leur efficacité. Le Comité fédéral joint est chargé, au cours des 12 premiers mois de mise sur la marché du médicament, d’examiner la valeur ajoutée du médicament et peut demander, si besoin, une expertise à l’Institut pour la qualité et l’efficience des services de santé (ou German Institute for Quality and Efficiency in Health Care, IQWiG).

À l’hôpital, les prix sont négociés directement entre l’industriel et l’établissement. Toutefois, depuis 2017, les prix fixés en ville constituent un plafond. De même qu’en France, l’Allemagne a un système de diagnosis-related groups, ou DRG (équivalent des Groupements Homogènes de Séjours), avec un paiement forfaitaire. Afin que l’hôpital ne soit pas "désincité" à dispenser des médicaments innovants tant que leur coût est supérieur aux médicaments existants, un système permet d'accorder un financement en plus du forfait, à la manière de la "liste en sus" en France.

La médico-économie : l’exemple britannique

Pour la plupart des médicaments, la prise en charge est automatique au Royaume-Uni à partir de l’autorisation de mise sur le marché. Mais il existe une liste négative pour les produits de santé considérés comme ne méritant pas une prise en charge par la solidarité nationale. Ce sont essentiellement les médicaments dits de "lifestyle" (médicaments pour maigrir ou améliorer les performances sexuelles, etc.).

Jusqu’en 2019, l’encadrement des prix était assuré via le Pharmaceutical Price Regulation Scheme (PPRS), pour une durée de cinq ans. En janvier 2019, le PPRS a été remplacé par le Voluntary Scheme for Branded Medicines Pricing and Access (VPAS). Il apporte un certain nombre d’évolutions significatives par rapport à l’ancien modèle qui était fondé sur le couple "liberté des prix" et "encadrement des profits".

Le VPAS introduit une limite de 2 % sur la croissance des ventes de médicaments au National Health Service (le NHS est l’assurance maladie britannique), avec reversement par les entreprises pharmaceutiques de remises sur leurs ventes nettes. En échange, les nouveaux médicaments devraient être évalués plus rapidement par le National Institute for Health and Care Excellence (NICE), avec l’objectif de gagner six mois de délai.

Il existe une liste négative pour les produits de santé considérés comme ne méritant pas une prise en charge par la solidarité nationale. Ce sont essentiellement les médicaments dits de "lifestyle" .

Le NICE va désormais évaluer l’ensemble des nouveaux médicaments dans leur première indication et les nouvelles indications majeures. Le NICE avait été mis en place pour formuler des recommandations d’usage sur les produits susceptibles de poser des problèmes de financement. Il conduit une évaluation médico-économique : si le coût par QALY (Quality-Adjusted Life Year), indicateur économique qui mesure le gain en années de vie ajustée par la qualité, est trop élevé, le NICE émet une recommandation négative d’utilisation par le NHS qui est généralement suivie d’effet, les médecins britanniques étant directement sous contrat avec le NHS. La notion de "value-based pricing", c’est-à-dire un prix fixé selon la valeur que l’on accorde au produit, est particulièrement mise en avant.

Si l’approche médico-économique semble fondamentale au Royaume-Uni, elle n’est pas exempte de limites, puisqu’elle peut conduire à interdire l’accès à certains médicaments innovants, en cas d’incertitude trop importante sur leur efficacité ou d’un coût par QALY trop élevé.

Mécanismes innovants pour médicaments innovants : l’exemple italien

En Italie, l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) est chargée de la fixation du prix, après négociation avec les laboratoires, et la prise en charge est assurée par le SSN (Servizio Sanitario Nazionale) avec une gestion fortement décentralisée (le SSN est organisé sous la forme d’un réseau d’agences sanitaires locales, chacune pouvant définir ses modalités et son niveau de prise en charge). Les négociations de prix sont tenues sur la base du ratio coût-efficacité du produit, du bénéfice-risque, de l'impact financier prévisible, des volumes prévisionnels de vente, des prix et des consommations dans les autres pays européens. Les prix sont habituellement fixés pour deux ans. Si aucun accord sur le prix n'est pas trouvé, le médicament est reclassifié en non-remboursable. Comme en Allemagne, des références de prix existent, avec des mécanismes de plafonnement.

Pour contenir les prix des médicaments, l’Italie a également mis en place de nouveaux types d’accords où le prix peut être fixé de façon conditionnelle, à travers des contrats de performance. Il s’agit de contrats où les modalités de paiement sont fonction des mesures ultérieures de l’efficacité du médicament. On en compte quatre types :

les contrats de cost sharing (négociation d’une remise pour tous les patients éligibles au traitement sur les premiers cycles de traitement),
les contrats de risk sharing (négociation d’une remise pour les patients "non répondeurs" sur lesquels le traitement ne fonctionne pas après évaluation clinique),
le payment by results (un remboursement total des traitements par le fabricant pour les patients "non répondeurs")
le success fee (le traitement est payé à l’industriel pour les seuls patients sur lesquels le médicament a fonctionné, l’assurance maladie ne fait pas d’avance et ne paie que si le résultat est vérifié en vie réelle).

Ces types d’accords de prix innovants sont favorisés par l’utilisation de registres de données en vie réelle, quand ceux-ci sont bien tenus à jour. Une étude italienne de 2015 démontre la relative efficacité des trois premiers mécanismes : en 2012, sur un total de 3,7 milliards de dépenses de médicaments, les laboratoires ont reversé à l’assurance maladie italienne 121 millions d’euros notamment au titre des trois premiers types de contrats de performance. En 2015, selon l’Institut National du Cancer (INCa), ce montant était de l’ordre de 200 millions d’euros. Les contrats de type success fee semblent ainsi prometteurs dans l’objectif de contenir les dépenses.

Les contrats de performance à l’échelle locale : l’exemple suédois

En Suède, le Tandvårds-Läkemedelförmånsverket (TLV), autorité pharmaceutique et dentaire, est l’organisme décidant à la fois du prix du médicament et du taux de prise en charge. Les industriels émettent en premier lieu des propositions de prix, qui sont ensuite analysées par le TLV. Cela se fait en lien étroit avec le Sveriges Kommuner och Landsting(SKL), association des autorités locales, la Suède étant composée de 21 comtés, responsables avec les communes des politiques de santé.

L'autorité pharmaceutique et dentaire, est l’organisme décidant à la fois du prix du médicament et du taux de prise en charge. Les industriels émettent en premier lieu des propositions de prix, qui sont ensuite analysées par le TLV.

Des accords de performance négociés à l’échelle des comtés permettent un accès rapide à l’innovation. Ces managed entry agreements comprennent le remboursement des traitements par l’industriel lorsque l’efficacité est inférieure à ce qui était prévu.

Un Conseil des Nouvelles Thérapies, mis en place en 1987, est chargé de formuler des recommandations aux Conseils de Comtés sur le plan médico-économique et sur les médicaments pour lesquels conduire des managed entry agreements.

Enfin, le système suédois se caractérise par un taux de remboursement dégressif en fonction des dépenses assumées par le patient depuis le début d’une période de 12 mois. Le patient paie pour les médicaments prescrits jusqu'à un montant équivalent à une centaine d’euros par période. Au-delà de cette franchise, un taux de remboursement dégressif est appliqué, pour chaque tranche de dépense, jusqu’à un plafond au-delà duquel le patient ne paie plus rien. Ce système ne s’applique pas pour chaque médicament mais est fonction du cumul des dépenses du patient depuis le début de l’année.